В мире

Генная терапия способна замедлить развитие опасного заболевания сердца

Экспериментальное лечение сократило эпизоды аритмии у мышей на 50%.

Автор: Александр Кондратьев

31 января 2024

Фото: © A. Krivonosov

Недавнее исследование, проведенное на мышах, обнаружило, что восстановление функции неисправного гена может увеличить продолжительность жизни у лиц с аритмогенной кардиомиопатией правого желудочка (АКПЖ), которая является редким наследственным заболеванием. В этом заболевании мышцы сердца слабеют со временем, увеличивая риск опасных аритмий у пациентов.

Лечение, которое было изучено, фокусируется на устранении дефекта гена плакофилина-2 (PKP2), часто связанного с АКПЖ. Ген PKP2 отвечает за производство белка, важного для соединения тканей сердца. Если ген поврежден и не может производить функциональный белок, сердце накапливает фиброзную и жировую ткань, что приводит к его ослаблению. Это также может вызвать нерегулярное сердцебиение без предупреждения и даже остановку сердца.

Как сообщает издание Центральная Служба Новостей, современные методы лечения могут помочь контролировать симптомы и восстанавливать нормальный ритм сердца, но они не излечивают заболевание. В совместной работе исследователей из Медицинской школы Гроссмана Нью-Йоркского университета и ученых из компании Rocket Pharmaceuticals было выявлено, что мыши с потерянной функцией гена PKP2 умирали в течение шести недель после подавления гена. Однако почти все мыши, получившие одну дозу генной терапии с нормальной версией гена, прожили более пяти месяцев. У этих мышей также было замечено снижение фиброзной ткани на 70–80% в зависимости от дозы.

Исследователи отмечают, что поздние стадии АКПЖ часто характеризуются необратимым повреждением сердца, иногда требующим трансплантации. Долгосрочная цель исследований - замедлить прогрессирование заболевания и минимизировать потерю тканей.

Результаты показывают, что экспериментальное лечение сократило эпизоды аритмии у мышей на 50%, замедлило разрушение стенок сердца и поддержало их способность эффективно перекачивать кровь. Эти данные предполагают, что генная терапия может быть эффективной в борьбе с АКПЖ на разных стадиях заболевания.